Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - cinks - hepatolenticulāra deģenerācija - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - vilsona slimības ārstēšana.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

immedica pharma ab - glycerol phenylbutyrate - urīnvielas cikla traucējumi, piedzimuši - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - ravicti ir norādīti izmantot kā adjunctive terapija hronisku vadības pacientiem ar urīnvielas cikla traucējumi (ucds), norādot trūkumus, karbamoil fosfāts-synthase-i (vp), ornitīna carbamoyltransferase (otc), argininosuccinate synthetase (ass), argininosuccinate lyase (vjl), arginase i (arg) un ornitīna translocase trūkums hyperornithinaemia-hyperammonaemia homocitrullinuria sindroms (hhh), kas nevar būt pārvalda uztura olbaltumvielu ierobežošanu un/vai aminoskābju papildināšana vien. ravicti jālieto ar uztura olbaltumvielu ierobežojums, un, dažos gadījumos, uztura bagātinātāji e. , neaizvietojamās aminoskābes, arginīns, citrulīns, bezalkoholiskie kaloriju bagātinātāji).

Latvija - latviešu - Zāļu valsts aģentūra

recordati rare diseases, france - hemīns, cilvēka - koncentrāts infūziju šķīduma pagatavošanai - 25 mg/ml

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - lanadelumab - angioedēma, iedzimta - other hematological agents - takhzyro is indicated for routine prevention of recurrent attacks of hereditary angioedema (hae) in patients aged 2 years and older.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

amryt pharmaceuticals dac - metreleptin - lipodystrophy, Ģimenes daļēja - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - myalepta ir norādīts kā papildinājums uzturā, kā aizstāšanas terapiju, lai ārstētu komplikācijas leptin trūkums lipodystrophy (ld) pacientiem:apstiprināts ar iedzimtu vispārējo ld (berardinelli-seip sindroms) vai ieguvis vispārējo ld (lawrence sindroms) pieaugušajiem un bērniem no 2 gadu vecuma, un abovewith apstiprināja, ģimenes daļēju ld vai ieguvis daļēju ld (barraquer-simons sindroms), jo pieaugušajiem un bērniem no 12 gadu vecuma un virs, kam standarta ārstēšanas nav izdevies panākt adekvātas metaboliskās kontroles.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

vertex pharmaceuticals (ireland) limited - tezacaftor, ivacaftor - cistiskā fibroze - other respiratory system products - symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (cf) aged 6 years and older who are homozygous for the f508del mutation or who are heterozygous for the f508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (cftr) gene: p67l, r117c, l206w, r352q, a455e, d579g, 711+3a→g, s945l, s977f, r1070w, d1152h, 2789+5g→a, 3272 26a→g, and 3849+10kbc→t.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

lupin europe gmbh - meksiletīna hidrohlorīds - myotonic traucējumiem - sirds terapija - namuscla ir norādīts simptomātiska ārstēšana myotonia pieaugušo pacientiem ar ne-eitro myotonic traucējumiem.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

novartis europharm limited  - voretigene neparvovec - leber congenital amaurosis; retinitis pigmentosa - citi oftalmoloģiskie līdzekļi - luxturna ir indicēts, lai ārstētu pieaugušajiem un pediatrijas pacientiem ar redzes zudumu, jo iedzimta tīklenes distrofija, ko izraisa apstiprināja biallelic rpe65 mutācijas, un kuri ir pietiekami dzīvotspējīga tīklenes šūnas.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

akcea therapeutics ireland limited - volanesorsen nātrija - i tipa hiperlipoproteinēmija - citi seruma lipīdus modificējošie līdzekļi - waylivra ir norādīts kā palīglīdzekli, lai uzturs pieaugušiem pacientiem ar ģenētiski apstiprināja, ģimenes chylomicronemia sindroms (fcs) un augsta riska pankreatīts, kuriem atbildes reakcija uz uzturu, un pazeminot triglicerīdu terapija ir bijusi nepietiekama.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

bluebird bio (netherlands) b.v. - autologās cd34+ šūnu bagātināts iedzīvotāju, kas satur asinsrades cilmes šūnas, transduced ar lentiglobin bb305 lentiviral vektoru kodēšanas beta-a-t87q-globin gēnu - beta-talasēmija - other hematological agents - zynteglo ir indicēts, lai ārstētu pacientu, 12 gadi un vecāki ar asins pārliešanu atkarīgas no β thalassaemia (tdt), kas nav β0/β0 genotipa, kuriem hematopoētisko cilmes šūnu (vak) transplantācija ir lietderīgi, bet cilvēka leikocītu antigēnu (hla)-saskaņota saistīti hsc donoru nav pieejama.